РНК технологија је недавно доказала своју вредност у развоју мРНА вакцина БНТ162б2 (Пфизер/БиоНТецх) и мРНА-1273 (Модерне) против ЦОВИД-19. На основу деградације кодирајуће РНК у животињском моделу, француски научници су пријавили моћну стратегију и доказ концепта за лечење Цхарцот-Марие-Тоотх-а болест, најчешћа наследна неуролошка болест која узрокује прогресивну парализу ногу и шака.
1990. истраживачи су по први пут показали да се директно убризгава иРНК у мишиће миша довело је до експресије кодираног протеина у мишићним ћелијама. Ово је отворило могућност развоја гена вакцине и терапеутика.
Непрезентована ситуација представљена пандемијом ЦОВИД-19 довела је до успешног развоја и одобрења за хитну употребу (ЕУА) засноване на мРНА вакцине БНТ162б2 (оф Пфизер/БиоНТецх) и мРНА-1273 (од Модерн) против ЦОВИД-19. Ова два вакцине засноване на РНК технологији су одиграле значајну улогу у заштити људи од тешких симптома ЦОВИД-19.
Успех РНК технологије засноване на ЦОВИД-19 вакцине сматра се прекретницом у науци и медицини јер је доказао да је вредан медицинске технологије високог потенцијала коју научна заједница и фармацеутска индустрија прате скоро три деценије. То је дало преко потребан потицај истраживању терапеутика заснованих на РНК технологији.
Цхарцот-Марие Тоотх болест је најчешћа наследна неуролошка болест. Периферни нерви су погођени што доводи до прогресивне парализе ногу и шака. Болест је узрокована прекомерном експресијом специфичног протеина званог ПМП22. До сада не постоји третман против ове болести.
Научници са ЦНРС, ИНСЕРМ, АП-ХП и Парис-Сацлаи и Парис универзитета у Француској су недавно пријавили развој терапије засноване на разградњи и смањењу кодирајуће РНК за протеин ПМП22. За ово су користили други молекул сиРНА (мала интерферирајућа РНК) који је ометао РНК кодирање за ПМП22 протеин.
Истраживачи су открили да је ињекција сиРНА (мале интерферирајуће РНК) у моделу болести код мишева смањила ниво протеина ПМП22 на нормалан и повратила покретљивост и снагу мишића. Хистолошким истраживањима утврђена је регенерација и обнављање функције мијелинских омотача. Позитивни резултати су трајали три недеље, а нова ињекција сиРНА довела је до потпуног функционалног опоравка.
ovo студирати је значајан јер сугерише моћну стратегију за лечење наследних периферних неуропатија. Он обезбеђује доказ концепта за нови прецизни лек заснован на примени РНК технологије за исправљање прекомерне експресије гена употребом интерферирајуће РНК.
Међутим, стварни третман пацијената је још дуг пут док узастопне фазе клиничких испитивања не обезбеде задовољавајуће резултате безбедности и ефикасности регулаторима.
***
Извори:
- Прасад У., 2020. ЦОВИД-19 мРНА вакцина: прекретница у науци и промена игре у медицини. Сциентифиц Еуропеан. Објављено 29. децембра 2020. Доступно на http://scientificeuropean.co.uk/covid-19/covid-19-mrna-vaccine-a-milestone-in-science-and-a-game-changer-in-medicine/
- Саопштење за штампу – Инсерм Пресс Роом – Цхарцот-Марие Тоотх болест: 100% француска терапијска иновација заснована на РНК. Линк: https://presse.inserm.fr/en/charcot-marie-tooth-disease-a-100-french-rna-based-therapeutic-innovation/42356/
- Бутари, С., Цаиллауд, М., Ел Мадани, М. ет ал. Скваленоил сиРНА ПМП22 наночестице су ефикасне у лечењу мишјих модела Цхарцот-Марие-Тоотх болести типа 1 А. Цоммун Биол 4, 317 (2021). https://doi.org/10.1038/s42003-021-01839-2
***
 and mRNA-1273 (of Moderna)){kind=link}